SMN-C3

MCE 国际站：SMN-C3

品牌：MedChemExpress (MCE)

CAS：1449597-34-5

纯度：0.9989

货号：HY-112633

存储条件：粉末 -20°C 3 年 4°C 2 年溶剂中 -80°C 2 年 -20°C 1 年

运输条件：美国大陆的室温；其他地方可能有所不同。

产品活性：SMN-C3 是一种可口服的 SMN2 剪接调节剂，可用于脊椎肌肉萎缩 (SMA) 的研究。

体内：在 P16 时，接受载体治疗的 D7 小鼠比杂合子同窝对照小鼠小得多，并且看起来奄奄一息。相反，接受高剂量 SMN-C3 治疗的 D7 小鼠表现出与杂合子对照相似的表型。SMN-C3 治疗可诱导 D7 小鼠剂量依赖性体重增加，一些动物的体重约为杂合子对照的 80%。SMN-C3 使 D7 小鼠的运动行为正常化，表现为小鼠能够像杂合子对照小鼠一样快速地自行恢复原状，并且运动活动水平较高。最重要的是，接受载体治疗的小鼠在出生后 3 周内死亡，平均存活时间为 18 天，而接受 SMN-C3 治疗的小鼠以剂量依赖性方式延长存活时间，低剂量（0.3 mg/kg/天）组的中位存活时间为 28 天。在两个较高剂量组（每天 1 和 3 mg/kg）中，研究结束时约有 90% 的动物存活超过 P65[1]。MCE 尚未独立证实这些方法的准确性。它们仅供参考。

动物实验：小鼠[1] 小鼠于 P3 至 P23 期间以 0.3、1 和 3 mg/kg/天的剂量腹膜内注射 SMN-C3，之后以 1、3 和 10 mg/kg/天的剂量口服管饲[1]。MCE 尚未独立证实这些方法的准确性。它们仅供参考。

IC50 & Target：SMN[1].

参考文献：

[1]. Naryshkin NA, et al. Motor neuron disease. SMN2 splicing modifiers improve motor function and longevity in mice with spinal muscular atrophy. Science. 2014 Aug 8;345(6197):688-93.

品牌介绍:
•   MCE (MedChemExpress) 拥有200 多种全球独家化合物库，我们致力于为全球科研客户提供前沿最全的高品质小分子活性化合物；
•   50,000 多种高选择性抑制剂、激动剂涉及各热门信号通路及疾病领域；
•   产品种类涵盖各种重组蛋白，多肽，常用试剂盒，更有 PROTAC、ADC 等特色产品，广泛应用于新药研发、生命科学等科研项目；
•   提供虚拟筛选，离子通道筛选，代谢组学分析检测分析，药物筛选等专业技术服务；
•   设有专业的实验中心和严格的质控、验证体系；
•   提供 LC/MS、NMR、HPLC、手性分析、元素分析等各项质检报告，确保产品的高纯度、高品质；
•   产品的生物活性多经各国客户实验验证；
•   Nature, Cell, Science 等多种顶级期刊及制药专利收录了MCE客户的科研成果；
•   专业团队跟踪最新的制药及生命科学研究进展，为您提供全球最新的活性化合物；
•   与世界各大制药公司及知名科研机构建立了长期的合作。